2月27日，在第16个国际罕见病日到来前夕，一封由38位“戈谢病”患者家庭按手印发布的《关于戈谢病患者持续用药的公开求助信》，在罕见病领域引起了不小波动。
文中讲述了湖南、河北、天津三地的戈谢病患者群体，由于治疗药物昂贵，已上市的药物均未纳入国家医保目录，部分已出台戈谢病保障政策的地方也因《国家医保局、财政部关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（以下简称《待遇清单制度》）文件的影响面临着政策的中断，日后高价药可能无处报销。
患者家庭按手印的公开信
记者从中华人民共和国中央政府网站查阅到，2021年1月19日，《待遇清单制度》中提到，国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品。
曹艳长期致力于罕见病医疗救助相关工作，作为湖南省慈善总会湘医公益基金的秘书长，她向红星新闻记者表示，原来各省市有15%的医保目录增补权限，现在国家把权限收回以后，更利于国家的医疗基金的统筹管理，国家层面考虑的更多是保基本。“健康国策2050”学术平台创办人梁嘉琳认为，罕见病患者此次面临困境的根源，不是医保待遇清单制度本身不合理，各地方应该面向当地被清退待遇的参保患者充分解释说明，向罕见病患者这一特殊群体提供防止“因病致贫”的兜底保障政策。……此处隐藏2377个字……记者发现，一些地方在商业保险、慈善捐赠、医疗互助等方面做了不少有益的探索。今年1月，江苏省通过《江苏省医疗保障条例》，要求对罕见病用药保障资金实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。
早在2019年，浙江省医疗保障局等四部门联合发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，浙江成为国内第一个将罕见病保障纳入省级统筹的医疗保障制度的省份。当地建立浙江省罕见病用药保障基金，在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，进行分账管理、独立核算。各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。患者每年自付最多为10万元。
谈及探索罕见病用药保障机制的建议，曹艳认为关键在于各省政府的重视，需要政府提出制度化的解决办法。“每个省遇到的情况是不一样的，因为现在我国医保基金的管理还未全面实现省级统筹，很多省份还只是处于市级统筹的层面。罕见病人数少，更需要顶层设计的保障制度。”曹艳强调，只有统筹层次提高，政府加大力度，把它当做一件重要的事情来做，这才是解决问题的长久之计。要像江苏省、浙江省和山东省的省人民政府的政策或资金的支持，来统筹解决，制度化解决这些病友的问题，而不是“零打碎敲”。
“据了解，湖南省患戈谢病和庞贝病的人数共15个，如何解决政策衔接，患者不断药？全省罕见病保障制度的建立还需要时间，政策性商保的窗口期也已经错过，目前可能的解决方案就是化整为零，各地市政府建立多元化的医疗救助、医疗帮扶，一对一的救助兜底，问题也就暂时得到解决了。”曹艳说。
红星新闻记者 罗丹妮 实习生 张玉如
编辑 邱添
